FDA再度授予RAG-21孤儿药资格,ALS治疗新进展?新药动态Ractigen Therapeutics的RAG-21获得FDA孤儿药资格,成为针对FUS突变型ALS的创新疗法,该药物通过RNA干扰有效降低FUS蛋白水平,预示着ALS治疗的新方向。2024-11-27 ALS治疗